Wainua心脏病III期试验未达主要终点，阿斯利康股价重挫9%

阿斯利康与Ionis制药联合开发的Wainua药物在针对转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病的III期CARDIO-TTRansform试验中，未能达到复合主要终点。 结果显示，在现有标准治疗方案基础上加用Wainua，未能显著降低心血管死亡和复发性心血管临床事件的发生率。该试验共纳入1432名患者，是迄今为止规模最大的ATTR-CM临床试验。值得注意的是，试验中约57%的患者在基线时已接受转甲状腺素蛋白稳定剂治疗，Wainua未能为这部分患者带来额外获益；但在未使用稳定剂、仅接受Wainua单药治疗的预设亚组分析中，观察到较少的复合终点事件，结果具有名义显著性。 Wainua是一种每月一次的RNA靶向基因沉默疗法，已在20多个国家获批用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病。此次ATTR-CM适应症的拓展尝试被视为阿斯利康拓展心血管管线的关键一步。 受此消息冲击，阿斯利康伦敦挂牌股价当日大跌约9%，市值蒸发约190亿英镑，领跌富时100指数；合作伙伴Ionis股价盘前亦下跌逾20%。花旗此前已将该药ATTR-CM适应症的峰值销售预测定为约62亿美元，并给予59%的成功概率。 阿斯利康与Ionis表示，将对完整数据集进行进一步分析，详细结果计划于8月在欧洲心脏病学会年会上公布。